近期，美联储降息举措如同一颗投入全球经济海洋的巨石，引发了连锁反应。与此同时，国内正通过一系列政策调整，如降低存款准备金率和政策利率，推出支持股市的货币政策工具等，以稳定经济稳步的增长和长期资金市场。在这样的宏观经济发展形势下，金融市场的波动性与生物医药领域的投资热潮成为了业界瞩目的焦点。
基于这一背景，本期我们邀请到凯风创投和因诺惟康两家在相关领域有一定影响力的企业，聚焦美联储降息对全球资本流动影响、国家宏观调控政策推动作用、生物医疗投资未来趋势，及基因治疗技术的最新进展等当下热点话题展开讨论。
「凯风创投」作为一家专注于 TMT 和生命健康早期投资的机构，其投资组合涵盖了从天使轮到成熟期 PE 投资的全周期。在生命健康领域，近 100 家的投资项目数量彰显了其专注与深度，为行业提供了独特的投资视角。
「因诺惟康」则在基因治疗递送技术领域不停地改进革新。其创始人王成博士在哥伦比亚大学和再生元制药的科研经历，以及早期在凯风创投担任生物医药早期投资总监的角色，都为因诺惟康在基因治疗领域的发展奠定了坚实基础。
通过此次相关议题的深入讨论，期望为行业提供更多的洞见和启示，助力生物医药领域的交流互通。
目前行业内多数企业依赖外部投资生存，证券交易市场的繁荣能给一级市场带来良好促进
细胞治疗和基因治疗从外商投资负面清单中移除，加上美联储降息，为公司能够带来了更多融资机会
我国在基因治疗领域能追上甚至超越发达国家的因素，包括人才聚集、人口基数庞大、政策导向以及为医生带来新的治疗思路等
对于技术发展过程中出现的泡沫，早期这种过热的关注能够在一定程度上帮助企业渡过难关，避免技术初创的夭折。企业在技术发展周期内应保持自己的节奏，认真打磨技术，做好科研临床。
Q：美联储降息，以及市场调控股市的波动对于生物医疗行业领域的投资有哪些直接影响？
文纲：美联储降息对于投资与企业融资的积极性有一定促进作用，大家对于资金预期有所改变，所有的钱会重新寻找增值的地方。目前行业内绝大多数企业还是依赖外部投资生存，二级市场的繁荣也会给一级市场带来很好的促进。
王成：从9月份开始，商务部就公开了新的政策，把细胞治疗和基因治疗在几个自贸区从外商投资负面清单中移除，加上近期美联储降息，市场内整体资金回流，两厢配合之下对于企业来说会有不错的机会，比如我们最近在做融资的时候聊的美元的机会相对会更多。
文纲：除了生物医药领域在所有领域里是比较热门的，我们最近关注比较多的还有脑科学、肿瘤治疗、代谢病治疗、免疫病相关领域。人类有80%的疾病是没有办法治愈的，种类也是数以万计的，需要更多社会的关注，也需要更多潜力人才和企业持续研发探索。
过去我们在医药工业落后于美国，但是今天来看，比如在基因治疗这样的创新领域我们能够追上甚至超越这样的发达国家。我也想问一下王成，从企业创始人的角度看如今我们能做到反超源于哪些因素？
王成：综合因素很多，在这里简单分享几点。首先，相较以前这一领域人才聚集更多了，新一代和老一代的科研学者集中力量往往这个方向发展；其次，人口基数庞大是我们国家的一大特点，这也帮企业和科研团队能够找到足够基数的患者群，为临床实验数据提供了很好的基础。
再一个就是政策导向，国家对基因治疗行业给予了高度重视和支持，出台了多项政策鼓励行业发展与创新，为企业提供良好的生产经营环境，能够比较快的推进临床实验让患者接触到我们开发的药物产品，这是能够加快速度追上并赶超其他国家的重要因素。
还值得一提的是，对于医生来讲，基因治疗这种工具能够解决之前无法解决的技术型性难题，带来了新的治疗思路，这也激发了他们参与推进临床科研的热情。
Q：提到“基因治疗”，作为这一领域的相关创新企业还有投资方，这项技术真的可以实现“逆天改命”吗？
王成：在治疗上它可以说真的可以称为“逆天改命”的工具。我们目前研发的是一款针对眼部罕见病的基因治疗药物，之前遇到一位大学生患者参与临床实验，在我们对他其中一只眼做完给药之后，他明显感觉到了效果，便向我们提出自费治疗另一眼睛，因为眼部先天疾病让他失去很多工作机会。由于临床实验有严格规定我们暂时无法满足他的要求，但这件事带给我很大的触动。毫不夸张地说，切实感受到基因药物的研发可能真的会帮助一个人改变命运。
文纲：我的理解是，人类好比一个硬件，从出生开始基因就决定了这个“硬件”非常多的表现，因此这个硬件就被固化了。以前没有基因治疗，如果天生不够完美我们只能任由它发展，但有了基因治疗工具，这种出厂设置的不完美，就有机会通过后天手段进行修改和矫正，对人类生命质量是比较大的提升。
王成：基因治疗需要一项关键技术——基因递送，因为基因治疗的本质是把基因送到细胞里，弥补细胞缺失的功能或者赋予其新的功能。因诺惟康做的就是把基因送到细胞里的这个工具。我们团队在做的事，就是把基因精准、有效、安全地递送到细胞里的工具。
不同于小分子药物，患者服用过后可以自动地扩散到细胞里，基因需要借助外部的生物容器或物理、化学工具来帮助完成递送过程，这个容器就是基因载体，就像快递需要运输工具才能送到目的地一样。
目前基因递送工具主要分为两类：病毒载体，比如腺相关病毒（AAV）、慢病毒（LV）；非病毒载体，比如纳米脂质体（LNP）。我们是围绕AAV搭建平台，因为AAV致病性极低，而且能够长期待在不分裂的细胞当中，适合用于感染视网膜、大脑、肌肉、心脏等大部分人体组织和器官。
以眼内给药的AAV为例，传统的载体，不管是玻璃体内注射也好，还是视网膜下注射也好，它都比较难到达双极细胞和感光细胞，而我们开发的玻璃体注射的载体，正好能够比较有效地感染双极细胞和感光细胞。比如目前我们做的IVB102，X 连锁的视网膜劈裂（XLRS），是由一种基因叫RS1基因缺陷导致的。
另外一个例子就是IVB105，目前业界比较火的光遗传学来治疗感光细胞退化的患者。人的视网膜是通过感光细胞接收光信号，转化成电信号，然后通过双极细胞和神经节细胞传到视觉中枢。对于没有感光细胞的患者，正好可以用我们的载体在双极细胞上装一个光感受器，让患者恢复视觉。
王成：病毒在进化过程中已经形成了能有效进入宿主细胞并释放其遗传物质的机制，这一特性被用于将治疗基因传递给目标细胞，AAV是其中一种小的、无包膜的细小病毒。
目前全球AAV载体技术其实已发展成熟，在安全性和有效性得到了广泛认可。作为病毒载体的一种，AAV具有低免疫原性，这意味着它在体内引起的免疫反应较小，减少了治疗过程中可能出现的不良反应。同时，由于rAAV载体不能自主复制，进一步降低了治疗风险。
此外一旦进入细胞，AAV载体的基因组可以作为附加体在细胞核内长期存在，或者以低频率整合到宿主基因组中。这使得治疗基因可以在没有病毒复制的情况下长期稳定表达。
Q：因诺惟康目前的研发的IVB102、IVB103药剂主要针对眼部，这个器官的治疗有哪些特性？
王成：眼部被认为是一个相对免疫赦免的区域，这意味着在眼部注射AAV载体时，引起的免疫反应较小，从而降低了治疗过程中可能出现的免疫排斥风险。
同时眼部结构相对简单，细胞类型相对较少，这使得AAV载体可以针对性地治疗特定的细胞类型或组织，同时也更容易监测治疗效果。
Q：IVB103这款针对眼部罕见病治疗的注射液提前收到FDA的新药临床试验许可，且临床前数据显示其优于国际在研的同类先进产品，具有“best in class”的潜力。这一许可的获得对公司未来发展有何意义？
王成：这个许可正式标志着我们从临床前的阶段，进入到临床实验中的企业，这是我们这类企业一个重要的阶段跨度。FDA对于我们开发的AAV载体技术，无论是生产工艺，还是临床前毒理上都是非常认可的。
Q：EASI-AAV这一AI技术驱动平台，在提高基因治疗效率等方面将起到哪些关键作用？
王成：EASI-AAV（Express AAV Suite）是我们开发的一套先进的腺相关病毒（AAV）载体技术，解决基因治疗中的关键问题，比如包装容量、生产成本高等问题。过去的开发逻辑可能像是大海捞针，现在我们通过AI的辅助，缩小范围从而实现进程和效率的提速，这也是平台开发的初衷，未来想让所有AAV技术和产品开发变得更 easy。
传统的AAV 开发都是从动物身上做起，所开发载体往往在人体身上的感染效率低，或者是不能感染相应的组织，因为病毒感染的物种差异性很大。EASI-FIND模块就是想去解决这个问题。
EASI-Stable是通过将AAV生产所需的所有基因整合到细胞中，简化了生产过程，降低成本，提高生产效率。EASI-Expand则解决了AAV包装容量有限的问题，通过高效连接双AAV，实现了大基因的递送。
Q：作为投资人，在生命科学这种高投入、回报周期长的领域，如何评估一家企业的研发项目以及发展潜力的？当初凯风如何评估因诺惟康和王成带领的团队？
文纲：凯风创投其实一直专注投资早期创业者，我们的使命就是促进这些技术拥有者达到更高甚至全球领先的水平，从而带动相关领域大批的应用的出现。从宏观看，国家也需要这样的企业、人才做这样的事。
类似王成，早期我们会在团队内部对他本人在基因治疗技术领域的专业度，以及项目的前沿水平、成功概率进行深入研究和评估。当对他的技术有了一定把握后，我们会继续看创始团队的能力。一个优秀的团队是能够超越自己的舒适边界，不断和其他领域融合的，我们会看重超越技术之外的能力。
王成：是的，我们团队从创业开始一直具有一种使命感，就是解决基因治疗领域的核心问题，让基因治疗不仅能解决罕见疾病，未来能解决常见疾病，甚至还能解决衰老等类似关乎人类健康的问题。
在这种共同目标下，我们聚集了各个领域的年轻人才，但是在基因治疗领域有着丰富经验的团队，包括技术和产品开发、生产工艺、注册、临床运营和临床实践等。随着未来产品越来越多，各个阶段也都需要补充相应的人才来解决问题。好的团队不是拼凑，一定是磨合出来的。
Q：在科学技术发展过程中，我们也会看到一些技术在短时间内爆发，涌进很多创业者和资金，在一定时期内产生泡沫，如何看待这一现象？
文纲：任何技术发展都符合一定的周期和规律，也就是我们常说的加德纳技术成熟度曲线。所以我们看到很多技术在早期，人们刚开始对其产生兴趣和关注的时候，大家一拥而上讨论这种新技术、试水新技术，产生泡沫。
但这个时期会过去，人们开始降温，从业者开始反思问题，并从实际出发考虑技术的价值度过一段冷静期。那么早期泡沫阶段引入的关注和资金，其实可以帮企业渡过这一阶段，避免一些技术从早期就夭折。
比如从上个世纪60年代开始出现的AI，已经经过了几轮这样的周期，包括今年抗体偶联药物ADC赛道的全面爆发，任何技术都会有这样的发展过程。
Q：企业如何在这种周期内保持自己的节奏？或者换句话讲，对于生物医药领域的创新企业有哪些建言？
文纲：仅从凯风创投的角度，我们建议相关创业团队认真打磨自己的技术，做好扎实的科研工作，争取达到全球领先水平。宏观层面看，国家也的确需要这样的企业、人才做这样的事。
因为从中国产业看，尤其是医药工业领域，是我们为数不多还没有在全球领先的产业了，这其实对行业的新质生产力提出了更高的要求。未来创新药投资的趋势一定是“技术为王”。